孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示
孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示
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孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示 現(xiàn)代的罕見疾病在醫(yī)學(xué)上的治療需求還是呈現(xiàn)出較為寬廣的前景，對(duì)孤兒藥的研發(fā)還是需要根據(jù)社會(huì)的需求實(shí)施。在對(duì)本文進(jìn)行研究時(shí)，主要是通過對(duì)歐美等國(guó)家對(duì)孤兒藥立法的具體內(nèi)容和實(shí)施進(jìn)行討論，并對(duì)我國(guó)的孤兒藥立法現(xiàn)狀進(jìn)行闡述，以此促進(jìn)我國(guó)在對(duì)孤兒藥立法上從其他國(guó)家進(jìn)行有效借鑒，從而促進(jìn)我國(guó)對(duì)孤兒藥的重視和立法的實(shí)現(xiàn)，滿足罕見疾病患者的用藥需求和效果，同時(shí)提高我國(guó)生物科技藥物研發(fā)技術(shù)的創(chuàng)新和發(fā)展。
一、孤兒藥立法發(fā)展
1.對(duì)孤兒藥問題進(jìn)行研究最早可以追溯到美國(guó)，在上世紀(jì)七十年代，美國(guó)的一些罕見患者的及其親屬發(fā)現(xiàn)，美國(guó)的制藥企業(yè)不愿意研發(fā)孤兒藥，即使是進(jìn)行研發(fā)也不會(huì)將這些藥品實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)化，這就導(dǎo)致患有罕見疾病的患者沒有辦法進(jìn)行有效治療。針對(duì)這種情況美國(guó)在1983年就制定了《孤兒藥法案》，與此同時(shí)還成立了孤兒藥進(jìn)行研發(fā)的辦公室，并且頒布了《罕見病藥物法案》，以此孤兒藥得到了美國(guó)政府的支持。
2.隨著美國(guó)打開了孤兒藥立法的先河，隨后其他國(guó)家也開展實(shí)施了孤兒藥立法，如：新加坡《罕見病藥物特許令》、日本的《罕見病用藥管理制度》和歐盟頒布的《罕見病行動(dòng)方案》等這些立法的頒布不僅僅是滿足了罕見病患者用藥的需求，同時(shí)還通過政府頒布立法文件和通過法律手段的方式對(duì)社會(huì)用藥需求和制藥企業(yè)的經(jīng)濟(jì)利益兩者關(guān)系進(jìn)行有效的調(diào)整，也能夠最大程度的提高制藥企業(yè)參與的積極性。
二、孤兒藥立法的主要內(nèi)容
(一)孤兒藥立法概述
對(duì)孤兒藥立法進(jìn)行界定，主要通過以下四個(gè)特征完成，第一是目標(biāo)患者不超過二十萬，或者是發(fā)病率不高于千分之一;第二是患者超過了二十萬，但是制藥企業(yè)無法通過制藥獲取經(jīng)濟(jì)利益;第三是如果研發(fā)的藥物是疫苗和試劑，將這些藥品用于對(duì)疾病的預(yù)防，就可以將門檻進(jìn)行降低;第四是能夠針對(duì)市場(chǎng)上疾病藥物稀缺進(jìn)行填補(bǔ)，以此提高具有治療效果的藥物，又或者是提高藥物的安全性。
(二)孤兒藥立法的主要政策
1.美國(guó)孤兒藥立法政策
在現(xiàn)目前美國(guó)的孤兒藥立法體現(xiàn)的最為完善，通過OOPD可以享有以下優(yōu)惠政策：?基金補(bǔ)助，主要是對(duì)進(jìn)行藥品研發(fā)的臨床或者是臨床前的實(shí)驗(yàn)給予基金補(bǔ)助。自從《孤兒藥立法》頒布實(shí)施以來，就已經(jīng)對(duì)此投入了超過三億美元的扶持基金，同時(shí)有研制超過六十多種的藥物推向市場(chǎng)。?協(xié)議幫助，協(xié)議幫助主要是通過書面協(xié)議的方式引導(dǎo)孤兒藥物上市前的臨床研究，通過這種形式降低研究成本，促使孤兒藥順利注冊(cè)。?開放性協(xié)議，通過這種方式允許孤兒藥在沒有被批準(zhǔn)上市之前進(jìn)行藥物的申請(qǐng)應(yīng)用。主要是針對(duì)急需藥物的患者。
2.歐盟孤兒藥政策
歐盟最對(duì)孤兒藥實(shí)現(xiàn)立法是在2000年正式執(zhí)行，通過立法的形式鼓勵(lì)制藥企業(yè)對(duì)孤兒藥進(jìn)行研發(fā)，也漸漸形成歐洲國(guó)家孤兒藥進(jìn)行立法具有核心借鑒意義的立法框架。主要通過?減免申請(qǐng)費(fèi)用，具體包括對(duì)中小企業(yè)在對(duì)孤兒藥進(jìn)行認(rèn)證時(shí)所需的一切費(fèi)用，與此同時(shí)大型企業(yè)也可以享有百分之七十以上的費(fèi)用額度。?協(xié)定幫助，主要是對(duì)孤兒藥提供更加科學(xué)的意見，加強(qiáng)對(duì)藥品的檢驗(yàn)，以此提高研發(fā)藥品的質(zhì)量和安全。?將孤兒藥納入集中的審評(píng)制度主要是享有不同期限的市場(chǎng)專營(yíng)期，以提高制藥企業(yè)的積極性。除此之外還通過不同國(guó)家制定的政府資助政策，實(shí)施罕見病國(guó)家計(jì)劃等，提高對(duì)罕見病藥品的研發(fā)。
三、我國(guó)孤兒藥及立法現(xiàn)狀
(一)我國(guó)孤兒藥現(xiàn)狀
1.在現(xiàn)目前我國(guó)的孤兒藥無論是立法上還是相關(guān)政策上都明顯存在這許多不足之處，經(jīng)研究發(fā)現(xiàn)，我國(guó)的罕見病數(shù)量已經(jīng)超過千萬。從整體上雖然孤兒藥的需求量較少，但是現(xiàn)代的制藥企業(yè)由于沒有利益獲取，因此都不愿意進(jìn)行研發(fā)和生產(chǎn)，就造成市面上的孤兒藥不能夠滿足市場(chǎng)需求。如我國(guó)絕大多是的戈謝病或者是結(jié)節(jié)硬化癥患者還飽受著疾病的煎熬，同時(shí)還需要面對(duì)藥品缺乏的嚴(yán)峻現(xiàn)狀。
2.尤其是近幾年，相關(guān)媒體也對(duì)我國(guó)孤兒藥藥荒和無藥可以實(shí)現(xiàn)治療的現(xiàn)狀進(jìn)行報(bào)道，促使現(xiàn)代群眾對(duì)這一方面問題進(jìn)行關(guān)注和討論。在孤兒藥中具有典型意義的案例，我國(guó)唯一一個(gè)可以長(zhǎng)期服用可以治療重癥肌無力疾病的藥物溴呲斯明片。已經(jīng)呈現(xiàn)緊缺的情況。從2011年起這項(xiàng)藥物在市場(chǎng)上就已經(jīng)呈現(xiàn)供不應(yīng)求的局面了，并且這項(xiàng)藥物進(jìn)行查詢這項(xiàng)藥物的截止日期就是2017年。
(二)我國(guó)孤兒藥立法現(xiàn)狀
經(jīng)研究，我國(guó)患有罕見疾病的人數(shù)已經(jīng)超過千萬，但是在對(duì)孤兒藥立法上我國(guó)還處于起步的階段，到目前為止還沒有針對(duì)孤兒藥立法的政策，在地方上也還是處于起步醞釀的階段。在1994年，我國(guó)的藥品監(jiān)督管理局頒布了一項(xiàng)，《新藥審批規(guī)則》，主要是加強(qiáng)我國(guó)用于臨床試驗(yàn)的新藥和對(duì)疑難雜癥的治療進(jìn)行審批和實(shí)現(xiàn)上市的流程。在2007年還頒布了《對(duì)藥品注冊(cè)管理的辦法》其中對(duì)治療罕見疾病的新藥，對(duì)具有提升臨床效果的新藥實(shí)行特殊的審批制度。
四、孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示
(一)立法思想
通過對(duì)孤兒藥進(jìn)行立法以激勵(lì)生物科技藥物的研發(fā)，其中起到關(guān)鍵作用的就是調(diào)整對(duì)生物科技藥物研發(fā)的宏觀調(diào)控方式，將市場(chǎng)機(jī)制為主導(dǎo)思想轉(zhuǎn)變?yōu)榕c政府規(guī)則和制度為主導(dǎo)思想。以往我國(guó)對(duì)藥品的研發(fā)和生產(chǎn)主要是受到市場(chǎng)需求變化進(jìn)行調(diào)控，而藥品的過期或者還是報(bào)廢都是通過制藥企業(yè)進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)面對(duì)，就降低了制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的積極性，也將生物技術(shù)藥物研發(fā)推向了市場(chǎng)。但是進(jìn)行生物可以研發(fā)本身就具有高投入、高風(fēng)險(xiǎn)的特點(diǎn)，通過市場(chǎng)供求進(jìn)行調(diào)控是無效的，因此需要政府所制定的規(guī)則和制度進(jìn)行調(diào)控，以此促進(jìn)生物科學(xué)技術(shù)的研發(fā)。
(二)立法條款
對(duì)我國(guó)的生物科學(xué)技術(shù)藥物研發(fā)，還可以借助上述中歐美國(guó)家的相關(guān)政策和立法條款中得到啟示，主要是通過進(jìn)行投資和政府所頒布的政策進(jìn)行鼓勵(lì)和扶持?？梢砸?guī)定對(duì)進(jìn)行研發(fā)的最高數(shù)額基金的標(biāo)準(zhǔn)，以用于進(jìn)行臨床的實(shí)驗(yàn)。還可以通過減稅或者是免稅的方式，激勵(lì)生物科學(xué)技術(shù)藥物的研發(fā)，并且還可以通過監(jiān)督的形式進(jìn)行后期追蹤，給予制藥企業(yè)一定期限的市場(chǎng)專營(yíng)權(quán)，以保證制藥企業(yè)可以通過這種方式實(shí)現(xiàn)盈利。
結(jié)語
本文是基于對(duì)孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示進(jìn)行研究，由于現(xiàn)目前患有罕見疾病的人數(shù)不斷地增加，但是對(duì)此進(jìn)行治療的藥物呈現(xiàn)缺乏的狀態(tài)，就需要政府通過相應(yīng)手段和政策的頒布，促使制藥企業(yè)對(duì)這些藥品的研發(fā)，以減輕患者的病痛和提高藥品的質(zhì)量和安全。對(duì)孤兒藥立法進(jìn)行研究主要是通過美國(guó)和歐盟等國(guó)家的立法進(jìn)行研究，與此同時(shí)結(jié)合我國(guó)孤兒藥立法的現(xiàn)狀進(jìn)行分析，對(duì)加強(qiáng)我國(guó)對(duì)孤兒藥的重視和加強(qiáng)立法具有重要的意義。通過歐美國(guó)家立法進(jìn)行借鑒，針對(duì)我國(guó)的具體情況進(jìn)行立法思想和立法條款這兩方面進(jìn)行，以此促進(jìn)我國(guó)生物科技藥物的研發(fā)，以此保障疾病患者的用藥需求和效果，還能夠促進(jìn)我國(guó)藥物研發(fā)的技術(shù)的提高。
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